SpliceBio ist ein spanisches Unternehmen für Therapeutika, das sich mit den wichtigsten Einschränkungen der derzeitigen Gentherapie befasst. Es nutzt seine firmeneigene Protein-Spleiß-Plattform, um Gentherapien der nächsten Generation zu entwickeln, die auf künstlich hergestellten Inteinen basieren, die im Muir-Labor der Princeton Universität entwickelt wurden.

Das Unternehmen baut eine Produktpipeline von Gentherapien auf, die auf vererbte Netzhauterkrankungen und andere schwere genetische Krankheiten abzielen, für die es keine Heilung gibt. Durch die Anwendung einer einmaligen Therapie zu einem frühen Zeitpunkt im Verlauf genetischer Krankheiten will SpliceBio das Fortschreiten der Krankheit aufhalten und die klinischen Symptome minimieren, um so eine langfristige Lösung für Patienten zu bieten, die an einem Mangel an therapeutischen Optionen leiden. Die Protein-Splicing-Technologie von SpliceBio bietet ein erhebliches Potenzial zur Behandlung von Krankheiten, die sonst nicht behandelt werden können, wenn das benötigte Gen zu groß ist, um mit herkömmlichen Gentherapien unter Verwendung von Adeno-assoziierten Virusvektoren übertragen zu werden.

Im Jahr 2022 investierte Gilde HealthCare in die Serie-A-Finanzierungsrunde von SpliceBio in Höhe von 50 Millionen Euro, um das Unternehmen in die Lage zu versetzen, eine Pipeline von Protein-Splicing-Gentherapieprogrammen aufzubauen und sein führendes Programm für die Stargardt-Krankheit in die Klinik zu bringen.